Первый эффективный препарат для замедления первичного рассеянного склероза

Компания Genentech, принадлежность к Roche Group, 27 сентября сообщили, что на этапе III клинического испытания экспериментального препарата окрелизумаб это было удовлетворительно.

Это лекарство удается задержать прогрессирование первичного прогрессирующего рассеянного склероза (MSD) как минимум на 12 недель, на начальных этапах. Этот подтип рассеянного склероза (РС), который поражает приблизительно 10 или 15% населения с этим заболеванием, является очень агрессивной патологией. До настоящего времени не было никакого лечения или лечения, но это многоцентровое исследование (на международном уровне) с участием Испании показало эффективность этого препарата, который может стать первым и единственным терапевтическим вариантом для пациентов с этим заболеванием..

До сих пор не было лечения EMM

Исследование этого препарата называется красноречие и возглавлялся руководителем Клинической службы нейроиммунологии больницы Валь д'Эброн и директором Каталонского центра рассеянного склероза (Cemcat) Ксавье Монтальбан. В этом исследовании была исследована эффективность препарата Окрелизумаб у 732 пациентов с прогрессирующим первичным рассеянным склерозом. главный вывод заключается в том, что ему удается остановить, по крайней мере, 12 недель, прогрессирование инвалидности, которая вызывает заболевание.

Монтальбан хотел отпраздновать открытие и объявил:

«Это действительно исторический момент, поскольку впервые доказано, что лекарство эффективно контролирует этот тип неврологических заболеваний». Открывается окно для лучшего понимания и лечения рассеянного склероза. "

Этот препарат представляет собой моноклональное антитело, предназначенное для избирательной атаки на клетки CD20B +, которые, как считается, играют ключевую роль в разрушении миелина и нервов, что вызывает симптомы рассеянного склероза. Связывая с поверхностью этих белков, Ocrelizumab помогает сохранить наиболее важные функции иммунной системы..

Что такое рассеянный склероз?

рассеянный склероз (РС) это нейровоспалительное заболевание, которое влияет на центральную нервную систему (ЦНС), как мозг, так и спинной мозг. Точно не известно, что вызывает РС, но эта патология повреждает миелин, вещество, которое образует мембрану, которая окружает нервные волокна (аксоны), и облегчает проведение электрических импульсов между ними..

Миелин разрушается во многих областях, иногда оставляя рубцы (склероз). Эти поврежденные участки также называют пластинами демиелинизации. Когда разрушается миелиновая субстанция, способность нервов проводить электрические импульсы от и к мозгу прерывается, и этот факт вызывает появление таких симптомов, как:

• Изменения зрения
• Мышечная слабость
• Проблемы с координацией и балансом
• Ощущения, такие как онемение, зуд или покалывание
• Проблемы с мышлением и памятью

Рассеянный склероз влияет на женщин больше, чем на мужчин. Его начало обычно происходит между 20 и 40 годами, хотя случаи также были зарегистрированы у детей и пожилых людей. Обычно заболевание протекает в легкой форме, но в более тяжелых случаях некоторые люди теряют способность писать, говорить или ходить.

В большинстве случаев это заболевание прогрессирует во вспышках, но при первичном прогрессирующем рассеянном склерозе инвалидность постоянно и медленно ухудшается в течение месяцев или лет, поэтому она считается серьезной формой этой патологии..

Этапы клинической разработки препарата

Для того, чтобы лекарство было выставлено на продажу, необходимо оценить процесс его эффективности и безопасности, чтобы не подвергать риску жизнь людей, которые будут его потреблять. Разработка нового препарата долгая и сложная, потому что только два или три из 10000 фармакологических веществ поступают в продажу.

Когда препарат был достаточно оценен на моделях in vitro и в исследованиях на животных (доклиническая фаза), начинаются исследования на людях, которые называются клиническими испытаниями. Классически период клинической разработки фармацевтического продукта делится на 4 последовательных этапа, но которые могут накладываться друг на друга. Это этапы, которые являются частью клинического испытания:

• Фаза IЭта фаза включает в себя первые исследования, проведенные на людях, основной целью которых является измерение безопасности и переносимости соединения. Учитывая уровень риска, количество добровольцев мало, а продолжительность короткой фазы.
• Фаза IIРиск на этом этапе умеренный, и его целью является предоставление предварительной информации об эффективности продукта и установление зависимости доза-ответ. Сотни предметов необходимы, и этот этап может быть продлен на несколько месяцев или лет.
• Фаза IIIЭто фаза, на которой находится это лекарство, и необходимо оценить его эффективность и безопасность в обычных условиях применения и с точки зрения терапевтических альтернатив, доступных для изучаемого показания. Поэтому его применение в сочетании с другими лекарственными средствами в течение нескольких месяцев или лет проверяется, в течение которого анализируется степень возникновения желаемых и нежелательных эффектов. Это терапевтические подтверждения исследований.
• Фаза IVПосле того, как препарат был продан, он проводится для дальнейшего изучения в клинических условиях и предоставления дополнительной информации о его побочных эффектах..

После положительных результатов в III фазе клинического испытания окрелизумаба, В начале следующего года европейское разрешение будет запрошено, чтобы иметь возможность коммерциализации этого лекарства. Обычно это занимает около шести месяцев. С этого момента каждая страна будет решать, разрешает ли она продажу на своей территории..